唐獎 Tang Prize 基因與基因體學 科學報導

主題回顧 — 2016 唐獎生技醫藥獎

2016 年的唐獎生技醫藥獎項頒發給開發基因編輯技術 CRISPR/Cas9 的三位科學家,伊曼紐·夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、珍妮佛·道納(Jennifer Doudna)和張鋒(Feng Zhang)。此項技術大幅提高基因編輯的效率與精準度,成為遺傳實驗的良好工具,無論是基礎研究、生物科技,還是臨床醫學領域都帶來重大突破。(回顧內容:唐獎回顧報導—2016第二屆唐獎生技醫藥獎得獎主題:CRISPR

CRISPR/Cas9 基因編輯技術是開發自細菌的免疫系統,CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Panlindromic Repeats)是細菌 DNA 中一段特別的序列,相當於儲存外來病毒 DNA 的資料庫,Cas 蛋白則扮演劊子手,依據資料庫的資訊找到外來 DNA 並加以切斷,從而保護了細菌的生命安全。(延伸閱讀:時下最夯!基因編輯器 CRISPR

夏彭提耶博士奠基了對 Cas 蛋白切割外來病毒機制的理解,而後和道納博士一同將原本 Cas 蛋白用來辨識目標序列的 crRNA 與 tracrRNA 融合,設計出單鏈引導 RNA(sgRNA),使 CRISPR/Cas9 的實驗步驟大幅減化,更有效率地進行 DNA 特定位點的編輯。而張鋒博士改良系統,首度將 CRISPR/Cas9 成功用於哺乳類細胞和人類細胞,並推展 CRISPR/Cas 技術成為臨床應用的工具。(延伸閱讀:第二屆唐獎生技醫藥獎特別報導 – 基因編輯大師的故事

近年來科學界不斷地改良與優化 CRISPR/Cas9 技術,包括找出 CRISPR 抑制蛋白、擴充適用溫度範圍、開發 cas9 以外的 cas 蛋白 [1]。而應用範圍也愈來愈廣,例如利用 CRISPR/Cas9 尋找帶有功能的非編碼 DNA 片段、精準定位活細胞中的 RNA 以及修改 DNA 的甲基化等等。(延伸閱讀:回顧月:CRISPR及其應用

然而當技術愈走愈遠之際,如何拿捏其應用範圍,與可能引發的倫理問題也逐漸浮出。2018 年 11 月底,中國科學家賀建奎宣稱創造了史上第一對基因編輯嬰兒,他使用 CRISPR/Cas9 技術修改 CCR5 基因,欲使 HIV 病毒無法感染 T 細胞,期待這對嬰兒免於愛滋病的威脅。

此消息一出,引起了科學界的譁然,唐獎得主之一的道納博士發表聲明,認為只有當有明確的醫療需求,但是沒有其他替代治療方式時,才可能將編輯人類胚胎基因列入選項 [5]。張鋒博士也表示反對,就現階段而言,編輯胚胎基因的風險超過好處,而且早已有很好的方法排除愛滋病毒從父母傳染給胎兒。在建立一套安全標準之前,應停止編輯胚胎基因 [6]。

同時間,第二屆人類基因組編輯國際峰會(Second International Summit on Human Genome Editing)在香港舉行,討論基因編輯技術使用於人體的相關研究、臨床應用,以及安全、倫理、社會反應、管制等問題。峰會結束後,組織委員會發布的聲明指出,雖然體細胞的基因編輯在臨床試驗方面已有快速的進展,但對於編輯生殖細胞基因的臨床應用在此時仍然是不負責任的 [7]。

CRISPR/Cas9 技術的發展無疑是科學界的重大里程碑,對於研究或醫療的應用都令人非常期待。不過技術愈便宜、愈強大,就愈需要謹慎面對它的影響力。如同道納博士和張鋒博士,科學家持續進行研究之際,也要關心相關議題,讓中性的技術用於造福人類的一方。

圖片來源:https://commons.wikimedia.org/wiki/File:CRISPR-Cas9_Editing_of_the_Genome_(26453307604).jpg

參考文獻:

  1. 唐獎回顧報導—2016第二屆唐獎生技醫藥獎得獎主題:CRISPR
  2. 時下最夯!基因編輯器 CRISPR
  3. 第二屆唐獎生技醫藥獎特別報導 – 基因編輯大師的故事
  4. 回顧月:CRISPR及其應用
  5. CRISPR co-inventor responds to claim of first genetically edited babies. (2018, November 26). Retrieved from https://news.berkeley.edu/2018/11/26/doudna-responds-to-claim-of-first-crispr-edited-babies/
  6. Regalado, A. (2018, November 26). CRISPR inventor Feng Zhang calls for moratorium on gene-edited babies. Retrieved from https://www.technologyreview.com/s/612465/crispr-inventor-feng-zhang-calls-for-moratorium-on-baby-making/?utm_source=twitter&utm_campaign=site_visitor.unpaid.engagement&utm_medium=tr_social
  7. Statement by the Organizing Committee of the Second International Summit on Human Genome Editing. (2018, November 29). Retrieved from http://www8.nationalacademies.org/onpinews/newsitem.aspx?RecordID=11282018b

撰文|劉馨香
審稿|黃云宣

About the author

劉馨香

劉馨香

目前就讀陽明大學生科系四年級,喜歡的領域是神經科學。曾任系學會學術部長,辦理系上職涯講座與跨校職涯沙龍。希望在Investigator平台介紹科學新知、協助傳承前輩經驗、報導科學界的新動態。

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